KADOKAWA Technology Review
×
来れ、若きイノベーター! Innovators Under 35 Japan 2022 応募受付中!
生涯にわたる輸血から解放、地中海性貧血の遺伝子療法が治験に成功
Joern Pollex | Getty
生命の再定義 無料会員限定
Gene therapy could free some people from a lifetime of blood transfusions

生涯にわたる輸血から解放、地中海性貧血の遺伝子療法が治験に成功

米バイクテク企業のブルーバード・バイオが、遺伝性の血液疾患であるベータサラセミアの患者に対して実施した治験で、遺伝子療法が劇的な成果をあげたことを発表した。今年後半以降に欧州と米国で治療の認可を申請し、治療の提供を開始する計画だ。 by Emily Mullin2018.05.02

遺伝性の血液疾患のための一回きりで終わる実験的治療が、小規模の研究において劇的な成果をあげた。この治療法を開発した企業、ブルーバード・バイオ(Bluebird Bio)にとって非常に画期的な出来事であり、遺伝子療法における最近の一連の成功例におけるもっとも新しいニュースである。遺伝子療法は、ヒトのDNAを修正することによって遺伝性の疾患を治療する手法だ。

ベータサラセミア(地中海性貧血)の患者は、全世界で約28万8000人いる。この病気の患者はヘモグロビン、つまり赤血球中の鉄分を多く含み酸素を全身へ運ぶ役割を持つたんぱく質を、身体が十分作り出すことができない。ところが、ブルーバード・バイオの国際的な治験において、疾患を持つ22人の患者のうち15人が、治療を受けた後、輸血を完全に止めることができた。最も深刻な状態にあった他の7人の患者も、以前より輸血の頻度が少なくて済むようになっている。

医師らは最長3年半に渡って患者たちの経過を観察したが、治療の効果が衰えることはなかった。この成果は4月18日付けのニューイングランド医学ジャーナル(New England Journal of Med …

こちらは会員限定の記事です。
メールアドレスの登録で続きを読めます。
有料会員にはメリットがいっぱい!
  1. 毎月120本以上更新されるオリジナル記事で、人工知能から遺伝子療法まで、先端テクノロジーの最新動向がわかる。
  2. オリジナル記事をテーマ別に再構成したPDFファイル「eムック」を毎月配信。
    重要テーマが押さえられる。
  3. 各分野のキーパーソンを招いたトークイベント、関連セミナーに優待価格でご招待。
購読キャンペーン実施中
こちらは有料会員限定の記事です。
有料会員になると制限なしにご利用いただけます。
有料会員にはメリットがいっぱい!
  1. 毎月120本以上更新されるオリジナル記事で、人工知能から遺伝子療法まで、先端テクノロジーの最新動向がわかる。
  2. オリジナル記事をテーマ別に再構成したPDFファイル「eムック」を毎月配信。
    重要テーマが押さえられる。
  3. 各分野のキーパーソンを招いたトークイベント、関連セミナーに優待価格でご招待。
購読キャンペーン実施中
日本発「世界を変える」35歳未満のイノベーター

MITテクノロジーレビューが20年以上にわたって開催しているグローバル・アワード「Innovators Under 35 」。世界的な課題解決に取り組み、向こう数十年間の未来を形作る若きイノベーターの発掘を目的とするアワードの日本版の最新情報を発信する。

記事一覧を見る
MITテクノロジーレビュー[日本版] Vol.7
MITテクノロジーレビュー[日本版] Vol.7世界を変える10大技術 2022年版

パンデミック収束の切り札として期待される「新型コロナウイルス感染症(COVID-19)飲み薬」、アルファ碁の開発企業が作った「タンパク質構造予測AI」、究極のエネルギー技術として期待が高まる「実用的な核融合炉」など、2022年に最も注目すべきテクノロジー・トレンドを一挙解説。

詳細を見る
フォローしてください重要なテクノロジーとイノベーションのニュースをSNSやメールで受け取る