1. 体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか
    遺伝性の希少疾患であるハンター症候群の患者の平均寿命は10～20歳だ。先に、ハンター症候群に遺伝子療法を適用する臨床試験の実施が発表されたが、米国食品医薬品局が子供への適用には制約があり、最も治療を必要とする子供の患者が試験に参加できずにいる。 Emily Mullin7年前