KADOKAWA Technology Review
×
限定クーポン利用で年額5000円OFF
キャンペーン実施中!
体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか
生命の再定義 無料会員限定
A New Gene-Editing Therapy Would Benefit Kids Most—Here’s Why They Won’t Get It Yet

体内での遺伝子編集が初実施、本当に必要な子どもたちへ届くか

遺伝性の希少疾患であるハンター症候群の患者の平均寿命は10~20歳だ。先に、ハンター症候群に遺伝子療法を適用する臨床試験の実施が発表されたが、米国食品医薬品局が子供への適用には制約があり、最も治療を必要とする子供の患者が試験に参加できずにいる。 by Emily Mullin2017.11.20

アメリカのある患者が、人体内でDNAのエラーを編集する実験的治療の注射を受ける第一号の患者となった。体内で遺伝子編集を利用して細胞を修正することは画期的な科学的進歩の表れだ。だがこのケースは、医療における厄介なジレンマを示すものでもある。

治療の第一号の患者となったアリゾナ州のブライアン・マドゥー(44才)は遺伝子編集を利用したハンター症候群の臨床試験に参加している。この病気は代謝疾患の一つで、体内の細胞を徐々に破壊する。ハンター症候群を患って生まれた人の平均寿命は10~20歳であるため、患者のほとんどは子供だ。今のところ、マドゥーの参加する治験は大人のみを対象としている。そのため生き延びるために治療を切に必要としてる若い患者たちは、治療を受けられるようになるまで待たなければならないのだ。

米国食品医薬品局(FDA)は企業に対して、治療を子供に適用する前に、大人に対して安全であることを証明するように求める。今回の治験を実施しているサンガモ・セラピューティクス(Sangamo Therapeutics)は、子供が治験に参加するのを許可する前に、現在の治験で成人患者9人を治療することを目指している。だがサンガモのサンディ …

こちらは会員限定の記事です。
メールアドレスの登録で続きを読めます。
有料会員にはメリットがいっぱい!
  1. 毎月150本以上更新されるオリジナル記事で、人工知能から遺伝子療法まで、先端テクノロジーの最新動向がわかる。
  2. オリジナル記事をテーマ別に再構成したPDFファイル「eムック」を毎月配信。
    重要テーマが押さえられる。
  3. 各分野のキーパーソンを招いたトークイベント、関連セミナーに優待価格でご招待。
いまだけ【5,000円引き】クーポン配布中
こちらは有料会員限定の記事です。
有料会員になると制限なしにご利用いただけます。
有料会員にはメリットがいっぱい!
  1. 毎月150本以上更新されるオリジナル記事で、人工知能から遺伝子療法まで、先端テクノロジーの最新動向がわかる。
  2. オリジナル記事をテーマ別に再構成したPDFファイル「eムック」を毎月配信。
    重要テーマが押さえられる。
  3. 各分野のキーパーソンを招いたトークイベント、関連セミナーに優待価格でご招待。
いまだけ【5,000円引き】クーポン配布中
フォローしてください重要なテクノロジーとイノベーションのニュースをSNSやメールで受け取る