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バタフライ・チルドレンに希望、遺伝子療法で皮膚の8割を再生
Gene-Therapy Grafts Have Repaired a Child’s Devastating Skin Disorder

バタフライ・チルドレンに希望、遺伝子療法で皮膚の8割を再生

皮膚の遺伝性疾患である「表皮水疱症」は凄まじい疼痛を伴い、死に至る難病だ。ドイツの病院が表皮水疱症の7歳の患者に対して、体外で遺伝子修正した皮膚を成長させ、患部に移植する遺伝子療法を実施した。 by Emily Mullin2017.11.15

2015年6月、7歳の少年がドイツのやけど病棟に入院した。ただしそれは、火傷のためではなく、ほぼ全身を覆う水疱のためである。水疱は深刻な遺伝性の疾患によるものであった。表皮水疱症と呼ばれる結合組織障害である。

少年は皮膚外層のおよそ60%を水疱に覆われており、命に関わりかねない細菌感染が生じていた。少年の命を救うために、医師たちは実験的な手法を採用した。それは、患者の体から健康な皮膚の細胞を採取して、研究室で遺伝子に修正を加えたうえでシート状に成長させ、体に移植するというものであった。

遺伝子療法として知られるこの手法を使用することで、研究者たちは手足や背中を含む、少年の皮膚の80%を再生できた。この治療についての詳細は、11月8日付けのネイチャー誌に掲載されている。

小さなパッチ程度の皮膚の修復であれば前例がある。しかし、今回のケースは遺伝子療法で再生された皮膚としてこれまでで最大だとスタンフォード大学の皮膚科医ジーン・タング准教授は言う。タング准教授たちは、バイオテク企業のアベオナ(Abeona)と協力し、別のタイプの表皮水疱症に対して類似のアプローチを用いた研究をしている。表皮水疱症には主に3つのタイプがあり、それぞれ異なる遺伝子の遺伝性突然変異によって生じている可能性がある。

表皮水疱 …

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