CRISPRによる遺伝子療法治験、欧米でついに始まる
スイスのバイオテクノロジー企業であるクリスパー・セラピューティクス（CRISPR Therapeutics）は、ベータサラセミア（地中海性貧血）患者に遺伝子編集テクノロジー「クリスパー（CRISPR）」を使った治療を実施しているという。これは欧米の製薬企業によって実施されたCRISPRの初の治験となる。
クリスパー・セラピューティクスによると、CRISPRを使って現在、ベータサラセミア患者1人の治療を試みている。ベータサラセミアは常に輸血が必要となる危険な血液疾患である。ボストンのバイオ医薬品企業であるバーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）がこの試みを支援している。
ベータサラセミア患者は、赤血球が酸素を運ぶのに使うヘモグロビンを生成する遺伝子の欠陥したコピーを受け継いでいる。しかしながら、ヒトの体にはもう1つの胎児型ヘモグロビンと呼ばれる分子がある。この胎児型ヘモグロビンは生まれてまもなく生成されなくなっていくが、今回の治験ではCRISPRを用いた遺伝子編集によってこの胎児型ヘモグロビンの遺伝子を元に戻そうという試みだ。
治療法は、患者の骨髄幹細胞を採取し、研究室でCRISPRを使ってその DNAを編集する。その後、編集された細胞は患者の血液内に戻される。理論上は、一度の治療で疾患が治るはずだが、結果が出るにはもう少し時間がかかる。クリスパー・セラピューティクスは、最初の患者の反応を確認してから、さらに多くの人々を治療していきたいと述べている。さらに、同様の方法で鎌状赤血球貧血患者の治療も計画している。
クリスパー・セラピューティクスとバーテックスは、CRISPRを使って患者を治療した最初の企業だと主張している。しかし、すでに中国ではがん患者に使われており、数人の患者が中国のバイオ・テクノロジー企業が支援する研究に参加している。
