KADOKAWA Technology Review
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2017年版
ブレークスルー・テクノロジー10
遺伝子療法2.0
10 Breakthrough Technologies 2017: Gene Therapy 2.0

遺伝子療法2.0

科学者が遺伝性疾患の治療を妨げてきた基礎的な問題を解決したことで、一部の希少疾患を治療できるようになった。今後は、同様の手法により、がんや心疾患等、一般的な病気の治療が進展するだろう。 実現時期: 実現済み by Emily Mullin2017.02.23

カーラ・ルックスが2015年の1月に二卵性双生児の男の子を産んだとき、ひとりが命に関わる遺伝子の突然変異を抱えていることがわかってもどうすることもできなかった。

生後3カ月で息子のレビーは「SCID(重度複合免疫不全症)」と診断された。感染症に対する体の抵抗力を失わせる病気だ。レビーの血液には病気と闘うのに不可欠な免疫細胞が少ししかなく、最後にはすべて失われ、免疫システムはまったく働かなくなると思われた。

カーラと父親のフィリップは自宅を必死で清潔に保ち、レビーの命を守ろうとした。飼い猫を手放し、あらゆるものの表面に殺菌スプレーを吹きかけ、双子の玩具を熱いお湯に入れた。フィリップは仕事から帰って来ると、手術用のマスクを着用した。

最初、カーラとフィリップは、自分たちにはレビーに骨髄移植を受けさせる以外選択肢はないと思っていた。しかし、レビーに適合する骨髄は見つからなかった。そこで夫婦はボストン子ども病院の実験的な遺伝子療法について学んだ。レビーのような症状の子どもに、免疫システムを破壊する遺伝子を取り替える治療を施すのだ。

カーラは「私は、これは現実ではないと思いました。効くわけがないと思ったのです」という。

それでもルックス一家は2015年5月にミシガン州の自宅からボストンへ飛んだ。数日後、レビーは治療として血管への点滴投与を受けた。それ以後、レビーは普通の子どものようだ。しかも、双子の兄弟より大きく成長した。従来、SCIDをともなって生まれた赤ん坊は、おおむね2歳を過ぎるまでは生きられなかった。現在、レビー・ルックスのような患者は1回の治療で回復する …

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