遺伝子治療には、正確なゲノム編集によってさまざまな種類の難治性の病気を治療できる可能性がある。しかし、遺伝子編集の「部品」を運ぶのにもっとも一般的な方法はアデノ随伴ウイルスであり、意図せぬ「オフターゲット」編集につながる可能性がある。MIT・ハーバード大学ブロード研究所の博士研究員であるサマギャ・バンスコタ（32）は、ウイルス様粒子を設計し、より効率的な送達手法を共同で発明した。「ゲノム編集ツールを安全かつ効果的に、さまざまな組織や臓器に送達できるシステムができました」とバンスコタ博士研究員は語る。このシステムにより、さまざまな遺伝性疾患の治療法の開発がより容易になるだろう。

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