遺伝子編集ツール「クリスパー（CRISPR）」は研究分野に革命をもたらしたが、病気の治療への応用は難しいのが現状だ。安全性を完全に保証できる治療法を具体化することは難しいことが判明しており、治療の効果を体内にもたらすことにも入り組んだ厄介な問題が伴う。そうした問題を解決するために、スクライブ・セラピューティクス（Scribe Therapeutics）の最高経営責任者（CEO）であるベンジャミン・オークス（33）は、新しいCRISPR酵素を最適化し、さまざまな遺伝子編集システムをパッケージ化する方法の開発を進めている。「私たちが開発した遺伝子編集ツールはより活性が高く、より生産性の高い遺伝子編集が可能です。また、より高い精度でゲノムの任意の部分をより特異的的に標的とするよう改善を加えており、よりコンパクトにもなっています」。上記の特徴によって、多くの疾患の根幹に狙いを定めることが可能になる。
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